完成首例患者治疗
8月12日，成都高新区企业四川至善唯新生物科技有限公司（下称“至善唯新”）宣布，全球首个肌少症rAAV基因临床研究项目——“评价ZS112注射液在肌少症患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利启动，并完成了首例患者治疗。
目前，首例受试者状态良好，治疗基因正确表达，初步展示了zS112药物的安全有效性。这标志着ZS112项目从实验室基础研究成果向临床应用的关键转变，为肌少症患者带来了新的希望。
肌少症是指与增龄相关的骨骼肌质量和肌肉力量或躯体功能下降，多见于老年人，又称肌肉衰减综合征、肌肉减少症、少肌症。由于缺乏有效的药物治疗手段，当前普遍推荐以抗阻力训练为基础的运动、营养干预作为肌少症一线治疗方案，临床亟待相关新药成功研发，早日填补药物治疗的空白。
据了解，项目所用药物ZS112注射液是至善唯新自主研发并拥有完全知识产权的肌少症rAAV基因药物。该药物目前仍处于临床研究阶段，上市前还需要进行多轮的临床试验。据悉，国内其他团队以及国际上许多大型药品公司的研发团队也在进行肌少症基因药物的研发，但仍处于动物实验阶段。因此，ZS112注射液可以被视为首个进入临床阶段的肌少症基因药物，为未来的治疗带来了新的希望和可能性。值得一提的是，基因治疗药物的特点是一次治疗长期或终生有效。这意味着，如果这种药物研发成功，将有可能彻底治愈肌少症患者。
目前，至善唯新与国家老年疾病临床研究中（四川大学华西医院）、四川大学华西医院老年医学中心副主任岳冀蓉教授团队已达成合作，并于今年2月通过四川大学华西医院伦理委员会的审查批准，积极开展了受试者的筛选工作。该团队在完成当前阶段的研究和评估后，计划扩大研究人群，以更全面地评估药物的效果和安全性。此外，为了进一步验证药物的广泛适用性和效果，该团队还将在全国多个中心开展后续研究，以收集更多样化的数据，为药物的最终上市提供坚实的科学依据。
至善唯新2018年6月在成都天府国际生物城成立，是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，是国内首家A、B两型血友病和法布雷原创基因新药均获批临床的创新型药企，是国内首个启动治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究的公司。
文字：袁也然
图片由受访企业提供
编辑：李艺萱
